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Transnationale Forschung zur Beschleunigung der Diagnosestellung und/oder zur Untersuchung von Krankheitsverläufen und -mechanismen bei seltenen Erkrankungen (EJP Rare Diseases)

Art
Förderprogramm
Einreichungsfrist
Förderung durch
BMBF
Reichweite
Deutschland

Ziel der Fördermaßnahme ist es, Kenntnisse zur verbesserten Prävention, Diagnose und Behandlung von seltenen Erkrankungen zu erlangen. Zu diesem Zweck sollen transnationale Forschungsvorhaben gefördert werden, die in der Zusammenarbeit von Forschungsgruppen aus verschiedenen Disziplinen schnellere Fortschritte in der Erforschung der seltenen Erkankungen bringen.

Innerhalb dieser Fördermaßnahme wird eine begrenzte Anzahl kooperativer und interdisziplinärer Forschungsprojekte mit klinischer Relevanz gefördert, von denen ein Beitrag für die Beschleunigung der Diagnosestellung und/oder zur Untersuchung von Krankheitsverläufen und -mechanismen bei seltenen Erkrankungen erwartet werden kann.

Die Bekanntmachung richtet sich an klinische und experimentelle Arbeitsgruppen aus universitären und außeruniversitären Forschungseinrichtungen und/oder industriellen Partnern, die in der Regel in Verbünden zusammenarbeiten. Eine Zusammensetzung der Verbünde aus Partnern von Wissenschaft und Wirtschaft ist erwünscht aber nicht obligatorisch.

Von der Kooperation wird ein Synergieeffekt erwartet. Daher muss aus den Projektanträgen der zusätzliche Nutzen der transnationalen Zusammenarbeit klar hervorgehen (z. B. die Zusammenführung einer ausreichenden Menge bio­logischen Materials, die gemeinsame Nutzung von Ressourcen wie Datenbanken, Krankheitsmodellen, Diagnose­instrumenten und Know-how bzw. innovativer Technologien sowie die europaweite Harmonisierung von Daten). Projekte, die die Notwendigkeit zur Kooperation nicht erkennen lassen, können nicht berücksichtigt werden.

Gemeinsame Forschungsprojekte sollen auf eine Gruppe seltener Erkrankungen bzw. auf eine einzelne seltene Krankheit fokussiert sein. Hierfür wird die europäische Definition zugrunde gelegt, nach der eine seltene Erkrankung nicht mehr als fünf von 10 000 Menschen in der Bevölkerung betrifft.

Transnationale kooperative Forschungsanträge müssen zumindest eines der folgenden Themengebiete zum Gegenstand haben, die in ihrer Relevanz für die Förderinitiative gleichwertig sind:

a. Forschung zur Beschleunigung der Diagnosestellung, z. B.

  • neue Schemata zur Diagnosestellung für Patienten mit unklarer Diagnose
  • verbesserte Annotation und Interpretation von Varianten und Entwicklung von diagnostischen Tests für die ­häufigeren Varianten
  • neuartige Modalitäten der Funktionsanalyse von Kandidatenvarianten durch In-vitro-, Zell-, Gewebe- oder Tierstudien
  • omische oder multi-omische integrierte Ansätze zur Erkennung von Krankheitsursachen und -mechanismen, ­einschließlich der Entwicklung relevanter bioinformatischer Werkzeuge.

b. Forschung zur Untersuchung des Krankheitsverlaufs und -mechanismen, z. B.

  • Studien zum natürlichen Krankheitsverlauf und Patientenregister (auch zur Vorbereitung von klinischen Studien). Soweit möglich sollten diese die Entwicklung und Verwendung von Instrumenten für vom Patienten selbst ­berichtete Endpunkte umfassen. Darüber hinaus wird die Erkundung des Einsatzes standardisierter M-Health-basierter Monitorinstrumente und von Patienten selbst eingegebener Daten zur Erhebung von Informationen für Studien zum Krankheitsverlauf befürwortet
  • Identifizierung klinischer Biomarker, klinischer Endpunkte und von Surrogatendpunkten
  • Identifizierung neuer pathophysiologischer Signalwege in geeigneten Krankheitsmodellen, die die Bedingungen im Menschen effektiv abbilden.

Antragsberechtigt sind staatliche und staatlich anerkannte Hochschulen und außeruniversitäre Forschungseinrichtungen sowie Unternehmen der gewerblichen Wirtschaft. Zum Zeitpunkt der Auszahlung einer gewährten Zuwendung wird das Vorhandensein einer Betriebsstätte oder Niederlassung (Unternehmen) bzw. einer sonstigen Einrichtung, die der Tätigkeit des Zuwendungsempfängers dient (staatliche und nicht-staatliche Hochschulen und außeruniversitäre Forschungseinrichtungen), in Deutschland verlangt.

Das Förderverfahren ist mehrstufig angelegt. Zuerst wird ein zweistufiges internationales Begutachtungsverfahren durchgeführt, die deutschen Projektpartner der ausgewählten transnationalen Konsortien werden dann in einer dritten Stufe zum Einreichen förmlicher Förderanträge aufgefordert.

In der ersten Verfahrensstufe sind dem EJP RD-Sekretariat, das beim DLR Projektträger in Bonn angesiedelt ist, bis spätestens 15. Februar 2019, 17.00 MEZ zunächst Projektskizzen in schriftlicher und/oder elektronischer Form vorzulegen.

Glossar

  • Annotation im biologischen Kontext ist die Bestimmung von Genen und Zuordnung von Funktionen zu einzelnen Genen in Genomsequenzen.
  • Biomarker sind messbare Produkte von Organismen (z.B. Proteine, Stoffwechselprodukte oder Hormone), die als Indikatoren beispielsweise für Umweltbelastungen oder Krankheiten herangezogen werden.
  • Physiologie ist die Lehre von den biochemischen und physikalischen Vorgängen in Zellen, Geweben und Organen der Lebewesen.
Seiten-Adresse: https://www.gesundheitsindustrie-bw.de/de/datenbank/foerderung/foerderung-von-projekten-zum-thema-seltener-erkrankungen-innerhalb-des-european-joint-programme-cofunds-ejp-rare-disease/