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CureVac und Arcturus Therapeutics verkünden eine umfassende Kooperation zur Entwicklung neuartiger lipid-formulierter mRNA-Wirkstoffe

Das biopharmazeutische Unternehmen CureVac AG, Pionier im Bereich mRNA-basierter Therapeutika, und Arcturus Therapeutics Ltd. (NASDAQ:ARCT), ein auf die medizinische Anwendung von RNA-Technologien spezialisiertes Unternehmen, werden künftig im Rahmen einer umfassenden strategischen Kooperation gemeinsam neuartige mRNA-basierte Therapeutika erforschen, entwickeln und kommerzialisieren.

Auf Grundlage dieser Vereinbarung werden die beiden Unternehmen bis zu vier molekulartherapeutische Wirkstoffe gegen seltene Erkrankungen entwickeln, wobei der Fokus insbesondere auf der Entwicklung von mRNA-basierten Enzymersatz- und Antikörpertherapien liegt. Dabei werden sie CureVacs optimierte, chemisch unmodifizierte mRNA-Sequenz (RNAoptimizer®) und Arcturus‘ lipid-formuliertes Nukleinsäure-Transportsystem (LUNAR™) nutzen. Die beiden Unternehmen werden sich die Entwicklungskosten teilen und zukünftige Produkte auf Basis einer Gewinnbeteiligungsvereinbarung gemeinsam vermarkten. Das erste mRNA-Therapeutikum, das entwickelt und bei Erfolg vermarktet werden soll, zielt auf die Behandlung des Defizits der Ornithin-Transcarbamylase (OTC) ab. Hierbei handelt es sich um eine Erbkrankheit, die durch einen erhöhten Ammoniakspiegel im Blut gekennzeichnet ist.

CureVac erhält zudem Zugang zu Arcturus‘ gesamten Patenten im Bereich lipid-formulierter Delivery zur Entwicklung weiterer mRNA-Produktkandidaten. „Diese Vereinbarung zur Entwicklung von bis zu vier Produkten bietet die Grundlage für eine solide und langfristige Zusammenarbeit mit Arcturus, einem der führenden Unternehmen in der Entwicklung von lipid-formulierten Transportsystemen für mRNA-Moleküle,” so Dr. Ingmar Hoerr, Mitgründer und Vorstandsvorsitzender von CureVac. „Wir schätzen es außerdem sehr, dass wir uns für zukünftige Produktentwicklungen im Bereich der Molekulartherapie Zugang zu Arcturus‘ führenden Schutzrechten sichern konnten. Diese Partnerschaft vereint die Technologieplattformen unserer beiden Unternehmen mit der notwendigen Expertise, um die nächste Generation vielversprechender mRNA-Therapeutika zu entwickeln.”

„Wir freuen uns sehr darüber, unsere Plattformtechnologien und unser Fachwissen mit CureVacs einzigartigen Fähigkeiten in der mRNA-Sequenzoptimierung und GMP-Herstellung verknüpfen zu können, um gemeinsam mRNA-Therapeutika für Patienten zu entwickeln, für die es derzeit noch keine erfolgversprechenden Therapien gibt”, kommentiert Joseph Payne, Präsident und CEO von Arcturus. „Wir sehen in der Zusammenarbeit großes Potential, gemeinsam Kosten zu reduzieren, Herstellungsrisiken zu verringern und die Zeitpläne für die klinische Entwicklung von hochwertigen mRNA-Arzneimitteln zu beschleunigen.”

Glossar

  • Enzyme sind Katalysatoren in der lebenden Zelle. Sie ermöglichen den Ablauf der chemischen Reaktionen des Stoffwechsels bei Körpertemperatur.
  • Ein Gen ist ein Teil der Erbinformation, der für die Ausprägung eines Merkmals verantwortlich ist. Es handelt sich hierbei um einen Abschnitt auf der DNA, der die genetische Information zur Synthese eines Proteins oder einer funktionellen RNA (z. B. tRNA) enthält.
  • Das Genom ist die gesamte Erbsubstanz eines Organismus. Jede Zelle eines Organismus verfügt in Ihrem Zellkern über die komplette Erbinformation.
  • Messenger-RNA (Abk.: mRNA) ist eine Ribonukleinsäure, die eine Kopie eines kurzen DNA-Stücks darstellt und als Vorlage für die Synthese eines spezifischen Proteins dient.
  • Oligo ist eine griechische Vorsilbe und bedeutet: wenig. Beispiel: Oligonukleotid.
  • Ein Oligomer ist eine kurze Abfolge von Monomeren, also von Einzelbausteinen.
  • Die Ribonukleinsäure (Abk. RNS oder RNA) ist eine in der Regel einzelsträngige Nukleinsäure, die der DNA sehr ähnlich ist. Sie besteht ebenfalls aus einem Zuckerphosphat-Rückgrat sowie einer Abfolge von vier Basen. Allerdings handelt es sich beim Zuckermolekül um Ribose und anstelle von Thymin enthält die RNA die Base Uracil. Die RNA hat vielfältige Formen und Funktionen; sie dient z. B. als Informationsvorlage bei der Proteinbiosynthese und bildet das Genom von RNA-Viren.
  • Nukleotidsequenzen sind Abfolgen der Basen Adenin, Thymin, Guanin und Cytosin auf der DNA (bzw. Uracil statt Thymin bei RNA).
  • Die somatischen Gentherapie dient der Kompensation von Gendefekten. Dabei wird die korrekte Form des defekten Gen in Körperzellen eingeschleust.
  • Ein Virus ist ein infektiöses Partikel (keine Zelle!), das aus einer Proteinhülle und aus einem Genom (DNA oder RNA) besteht. Um sich vermehren zu können, ist es vollständig auf die Stoffwechsel der lebenden Zellen des Wirtsorganismus angewiesen (z.B. Bakterien bei Phagen, Leberzellen beim Hepatitis-A-Virus).
  • Die Computertomographie (CT) ist ein bildgebendes Verfahren zur Darstellung von Strukturen im Körperinneren. Dabei werden Röntgenaufnahmen aus verschiedenen Richtungen gemacht und anschließend rechnerbasiert ausgewertet, um ein dreidimensionales Bild zu erhalten.
  • Molekular bedeutet: auf Ebene der Moleküle.
  • Good Manufacturing Practise. Eine Sammlung an Richtlinien zu Qualitätssicherung der Produktionsabläufe und -umgebung
  • Messenger-RNA (Abk.: mRNA) ist eine Ribonukleinsäure, die eine Kopie eines kurzen DNA-Stücks darstellt und als Vorlage für die Synthese eines spezifischen Proteins dient.

Zur CureVac AG

Die im Jahr 2000 in Tübingen gegründete CureVac AG erforscht, entwickelt und produziert medizinische Wirkstoffe auf Basis des Botenmoleküls Messenger-RNA (mRNA). Das in diesem Bereich führende Unternehmen verfügt über mehr als 17 Jahre Erfahrung im Umgang mit dem vielseitigen Molekül und seiner Optimierung für verschiedenste Einsatzgebiete in der Medizin. Das Grundprinzip der durch zahlreiche Patente geschützten Technologieplattform ist die Verwendung von mRNA als Datenträger für Informationen, mit deren Hilfe der Körper selbst eigene Wirkstoffe für die Bekämpfung verschiedener Krankheiten herstellen kann. Das Unternehmen fokussiert sich dabei auf Wirkstoffe zur Behandlung von Krebs, prophylaktische Impfstoffe und molekulare Therapien. CureVac hat bisher etwa 400 Millionen Euro bei Investoren eingeworben. Hauptinvestor ist bis heute die dievini Hopp BioTech holding des SAP-Gründers Dietmar Hopp; ein weiterer Investor ist die Bill & Melinda Gates Stiftung. Das Unternehmen unterhält Partnerschaften mit multinationalen Unternehmen und Organisationen wie Boehringer Ingelheim, Eli Lilly, Sanofi Pasteur, CRISPR Therapeutics sowie der Bill & Melinda Gates Stiftung.

Über Arcturus Therapeutics Ltd.

Die 2013 gegründete Arcturus Therapeutics Ltd. mit Sitz in San Diego, Kalifornien, ist ein führendes Unternehmen in der medizinischen Anwendung von RNA-Therapeutika mit den Schlüsseltechnologien UNA-Oligomer-Chemie und der lipid-formulierten Delivery LUNAR™. Die vielseitige RNA-Therapeutikaplattform kann bei vielen Arten von RNA-Medikamenten angewendet werden, beispielsweise small interfering RNA, messenger RNA, replicon RNA, antisense RNA, microRNA und in der Gentherapie. Das umfangreiche Portfolio der Patente (120 Patente und Patentanträge in den USA, Europa, Japan, China und weiteren Ländern) umfasst die lipid-formulierte Delivery LUNAR und den Unlocked Nucleomonomer Agent UNA, einschließlich der UNA-Oligomere. Die firmeneigene UNA-Technologie kann genutzt werden, um zu therapeutischen Zwecken auf individuelle Gene im menschlichen Genom sowie virale Gene und andere Arten abzuzielen. Das Engagement der Firma, neuartige RNA-Therapeutika zu entwickeln, hat zu Partnerschaften mit Janssen Pharmaceuticals, Inc., Teil der Janssen Pharmaceutical Companies von Johnson & Johnson, Ultragenyx Pharmaceutical, Inc., Takeda Pharmaceutical Company Limited, Synthetic Genomics Inc., und Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics Inc. geführt.

Forward-looking Statements

This press release contains “forward-looking statements” that involve substantial risks and uncertainties for purposes of the safe harbor provided by the Private Securities Litigation Reform Act of 1995. All statements, other than statements of historical facts, included in this press release regarding strategy, future operations, collaborations, prospects, plans and objectives of management are forward-looking statements. Examples of such statements include, but are not limited to, statements relating to the collaboration with CureVac having the potential to identify, develop or commercialize any potential product and to help reduce costs, mitigate manufacturing risks and accelerate clinical timelines; Arcturus’s future operations and its ability to successfully initiate and complete clinical trials; the nature, strategy and focus of Arcturus; the development and commercial potential and potential benefits of any product candidates of Arcturus; and the continuation or modification of collaborative arrangements. Arcturus may not actually achieve the plans, carry out the intentions or meet the expectations or projections disclosed in the forward-looking statements and you should not place undue reliance on these forward-looking statements. Such statements are based on management’s current expectations and involve risks and uncertainties. Actual results and performance could differ materially from those projected in the forward-looking statements as a result of many factors, including without limitation, an inability to develop and market product candidates.

The forward-looking statements contained or implied in this press release are subject to other risks and uncertainties, including those discussed in Arcturus’s filings with the Securities and Exchange commission. Except as otherwise required by law, Arcturus disclaims any intention or obligation to update or revise any forward-looking statements, which speak only as of the date they were made, whether as a result of new information, future events or circumstances or otherwise. This is an unofficial translation of the English press release. This translation is provided for convenience only. In the event of any ambiguity, the English text will prevail.

Seiten-Adresse: https://www.gesundheitsindustrie-bw.de/de/fachbeitrag/pm/curevac-und-arcturus-therapeutics-verkuenden-eine-umfassende-kooperation-zur-entwicklung-neuartiger-lipid-formulierter-mrna-wirk/