Die großen und relativ gut zugänglichen Volkskrankheiten wie Asthma und Bluthochdruck sind mittlerweile recht gut versorgt. Dort kann ein erneuter großer Durchbruch kaum erwartet werden. Daher verlegt man sich auf vergleichsweise aufwendige Projekte in Nischen-Indikationen bis hin zu Orphan Drugs. Hinzu kommt, dass die Anforderungen regulatorischer Art sowie an die Arzneimittel-Sicherheit steigen.

Was aber noch schwerwiegender ist: Es gibt einige große Konzerne mit relativ starren und teuren Strukturen. Dort mangelt es manchmal an der Bereitschaft, wirklich neue Pfade zu beschreiten. Es kann nämlich für karriereorientierte Führungskräfte besser sein, solche Risiken zu vermeiden und stattdessen auf ausgetretenen Wegen zu bleiben. Denn sie tragen eine hohe Verantwortung für viele Arbeitsplätze, und auch für die eigene Karriere ist das Scheitern von innovativen Ansätzen eher ungünstig. Sicherer lebt, wer sagen kann: sollte ein Projekt scheitern, kann man ja immer sagen: „Die anderen machen es doch genauso!“ – und man ist verfügbar für eine Beförderung in die nächst höhere Position. Mutige innovative Strategien dagegen wären meist mit höherem größerem persönlichens Risiko verbunden – das wollen viele nicht.

Da muss man nur auf kleinere Firmen wie Biotech-Start-ups schauen, wo die unternehmerische Energie und ständige Innovation Voraussetzung fürs Überleben am Markt ist. Es gibt Großkonzerne, die ihre Geschäftseinheiten in Forschung und Entwicklung nach dem Vorbild von Start-ups sehr autonom organisieren. Im besten Fall steigt so die Verantwortung für und die Identifikation mit den Projekten, und damit letztlich die Innovationskraft und die Produktivität.

So manche kleine und mittlere Firma ist von vornherein so agil aufgestellt und hat damit viel versprechende Voraussetzungen, um in interessante Nischen vorstoßen zu können. Übrigens sind private Investoren derzeit sehr stark auf der Suche nach solchen gut aufgestellten Life-Science-Unternehmen. Die kleineren Unternehmen stehen allerdings vor der Herausforderung, dass sie kaum in allen wichtigen Bereichen die operative und medizinisch wissenschaftliche Expertise in ihren Teams vorhalten können, die zum Beispiel für einen erfolgreichen Übergang von der präklinischen Forschung in die experimentelle klinische Entwicklung notwendig sind.

Ja, durchaus, hochbezahlte Key Opinion Leaders (KOLs) werden gerne hinzugezogen. Das löst allerdings nicht jedes Problem, selbst bei exzellenten Top-Wissenschaftlern. Wenn man sich klar macht, dass dieselben KOLs meist von zahlreichen Firmen verdingt werden und all diesen Firmen ähnliche Ratschläge geben, kann die Gefahr bestehen, dass Mainstream statt Innovation erzeugt wird. Außerdem sind diese Experten oft erstaunlich weit weg von den operativen Notwendigkeiten, die im Kernteam beherrscht werden müssen und deren Kenntnis für eine integrative Strategiearbeit unerlässlich ist.

Das hängt natürlich sehr stark von den Erfordernissen des jeweiligen Projektes ab. In den meisten Pharmaprojekten, und mit etwas anderen Gewichtungen auch bei medizintechnischen oder kombinierten Projekten, muss ein erfahrener Projektleiter dafür sorgen, dass Bereiche wie technische Entwicklung, präklinische Entwicklung, regulatorische Angelegenheiten, Intellectual Property und die verschiedenen Aspekte der klinischen Entwicklung sicher abgedeckt sind.

Die Strategie-Entwicklung muss im Kernteam erfolgen und die Diskussionen mit den KOLs müssen auf Augenhöhe geführt werden. Das erfordert natürlich starke Teams im Unternehmen. Entscheidend ist, dass die medizinisch wissenschaftliche Expertise in der jeweiligen Indikation verwoben ist mit gründlichen Erfahrungen aus der operativen Arbeit in klinischen Studien. Nur mit kontroversen Diskussionen auf hohem inhaltlichen Niveau können die ausgetretenen Wege verlassen werden. Wenn sich alle zu einig sind, ist das ein schlechtes Zeichen. Gegenseitiges Schulterklopfen in Zeiten großer Markterfolge hat leider schon so manche Entwicklungschancen trotz verfügbarer Milliardenbudgets vereitelt.

Es gibt einige Schlüsselelemente in klinischen Entwicklungsprogrammen, die leider immer wieder zum Scheitern von teuren Studien geführt haben. Man kann nur staunen, dass vorhandenes und publiziertes Wissen oft nicht angewandt wird.

Nehmen Sie als Beispiel das inzwischen aufgelöste amerikanische ARDS¹-Forschungs-Netzwerk (ARDS-Network des NHLBI²). In knapp 20 Jahren wurden zahlreiche pharmakologische Ansätze an intensivmedizinischen Patienten mit Schocklunge getestet. Allerdings ist man prinzipiell stets beim selben Studienkonzept geblieben und immer wieder gescheitert, obwohl längst die Schwachpunkte im Studiendesign und der Patientenselektion bekannt und benannt waren. Unsummen an Steuermitteln wurden so verschwendet.

Oft ist es nicht gelungen, genau solche Patienten in die Studien zu rekrutieren, die wirklich von der Testsubstanz profitiert hätten. Andere Studien scheitern, weil man nicht frühzeitig genug erkennt, dass der primäre Endpunkt, z.B. das deutliche Fortschreiten einer Erkrankung, wesentlich seltener auftritt als zuvor erwartet. Hier kann man noch während einer Studie gegensteuern, aber nur wenn man mit Wachsamkeit und Erfahrung vorgeht. Ich bin mir sicher, dass leider auch schon gute und wichtige neue Therapie-Prinzipien verworfen werden mussten, da die Validität der klinischen Studien mangelhaft war.

Innovation und Produktivität setzen profunde Kenntnis der Materie von den wissenschaftlichen Grundlagen über die Kunst der operativen Entwicklung bis hin zur Situation des Patienten voraus. So liegt ein Schlüssel sicherlich in der Vernetzung, in der Kooperation der am besten geeigneten Fachleute verschiedener Disziplinen und in der Bündelung der Kräfte unter einer gemeinsamen Vision. Dies geschieht heute oft in virtuellen Teams, in denen die unmittelbare räumliche Nähe keine Voraussetzung mehr ist. Die Führung solcher Teams ist allerdings anspruchsvoll.

Bekannte Fehler müssen unbedingt vermieden werden. Vorhandenes Wissen muss konsequent angewandt werden. Das Top-Management muss den Experten mit Vertrauen und Zutrauen die nötige Bewegungsfreiheit einräumen, um das Potenzial des Teams und des Entwicklungsprojektes zur vollen Entfaltung kommen zu lassen.

Ein Life-Science-Netzwerk wie BioLAGO bietet die Chance, auf kurzen Wegen spezialisierte Firmen und Experten zu finden, die für die jeweiligen Herausforderungen gemeinsam die besten Lösungen finden können. Das Ergebnis solcher Netzwerke ist dann weit mehr als die Summe der Einzelteile. BioLAGO hat bereits die kritische Masse erreicht, um diese Effizienzen zu heben.

¹ ARDS, Acute Respiratory Distress Syndrome, Atemnotsyndrom mit schwerstem Lungenversagen
² NHLBI, National Heart Lung and Blood Institute, staatliche Einrichtung in den USA, die ähnlich der Deutschen Forschungsgemeinschaft wissenschaftliche Projekte mit hohen Geldsummen aus Steuermitteln unterstützt.