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Erstmalige Leberzelltherapie bei einem Kind in USA

Das Leberzell-Präparat des Weinheimer Biotechnologieunternehmens Cytonet GmbH und Co. KG hat auch in den USA den Orphan-Drug-Status erhalten. Im Rahmen eines Studienprogramms zur Behandlung von Harnstoffzyklusdefekten wurde jetzt auch das erste amerikanische Kind mit dem Leberzell-Präparat von Cytonet behandelt.

Am 14. Februar erteilte die FDA (Food and Drug Administration) dem Präparat aus humanen heterologen Leberzellen (HHLivC) des Weinheimer Biotechnologieunternehmens Cytonet GmbH und Co. KG eine orphan-drug designation für die Behandlung von Harnstoffzyklusdefekten. Cytonet führt derzeit in den USA und Deutschland das SELICA (Safety and Efficacy of Liver Cell Application)-Studienprogramm durch. Die Phase-II Studien sollen die Wirksamkeit und Sicherheit der Leberzelltherapie bei Kindern mit angeborenen und schwerwiegenden Störungen des Harnstoffzyklus in der Leber zeigen.

Aufgrund der Zwischenergebnisse einer in Deutschland seit 2008 laufenden Studie zu Harnstoffzyklusdefekten bei Neugeborenen genehmigte die FDA 2010 die Durchführung der klinischen SELICA III-Studie mit dem Leberzell-Präparat von Cytonet in den USA. Das erste amerikanische Kind konnte im Rahmen dieser Studie in der Yale Medical School bereits behandelt werden, ohne dass Komplikationen auftraten. Jetzt hat die Leberzelltherapie nicht nur in Deutschland, sondern auch in den USA den Status als Orphan Drug und damit Zugang zu einem erleichterten Zulassungsverfahren erhalten.

Seiten-Adresse: https://www.gesundheitsindustrie-bw.de/fachbeitrag/pm/erstmalige-leberzelltherapie-bei-einem-kind-in-usa