Dass Kinder mit einer genetisch bedingten und angeborenen Schwerhörigkeit oder Taubheit ohne Hörimplantat hören können ist für viele Betroffene ein Stück näher gerückt. An der Klinik für Hals-, Nasen- und Ohrenheilkunde des Universitätsklinikums Tübingen wurde im Rahmen einer klinischen Studie die in Deutschland erste gentherapeutische Behandlung eines Kindes durchgeführt, welches aufgrund einer Veränderung im Otoferlin-Gen nicht hören kann.

Das Universitätsklinikum Tübingen startet eine klinische Studie mit einer neuartigen Immuntherapie gegen aggressive Blutkrebserkrankungen. Zum ersten Mal kommt dabei eine weiterentwickelte CAR-T-Zelltherapie zum Einsatz, die in Tübingen selbst hergestellt wird – und zwar gezielt gegen zwei Angriffspunkte auf den Tumorzellen. Die bispezifischen CAR-T-Zellen könnten vor allem Menschen helfen, bei denen eine herkömmliche Behandlung versagt hat.

Dank einer Millionenförderung können innovative Therapieansätze zur Verzögerung oder Heilung von erblichen Netzhauterkrankungen aus Tübingen weiterentwickelt werden. Den Tübingern gelang es, einen beträchtlichen zweistelligen Millionenbetrag einzuwerben, um experimentell erprobte neuartige Wirkstoffe weiterentwickeln zu können. Damit soll ein neues Kapitel in der Behandlung dieser häufig zur Erblindung führenden Erkrankungen aufgeschlagen werden.

Projekt REVeyeVE - 06.02.2025

Zielgerichtete virusfreie Gentherapie fürs Auge mit Hilfe abbaubarer Nanopropeller

Augenerkrankungen, die bereits bei jungen Menschen zur Erblindung führen, werden überwiegend durch Genveränderungen verursacht. Ein interdisziplinäres Team aus Tübingen und Heidelberg entwickelt ein neuartiges gentherapeutisches Verfahren auf der Basis von biologisch abbaubaren und magnetischen Nanopropellern, mit denen intakte Gene effektiv in die betroffenen Zellen eingeschleust werden sollen.

BIOPRO Podcast Folge 12 - 20.01.2025

Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG) – Balanceakt zwischen Innovation, Kosteneffizienz und Versorgungssicherheit

In der aktuellen Podcast-Folge sprechen wir mit Gesundheitsökonom Prof. Dr. Jürgen Wasem von der Uni Duisburg-Essen über das Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG). Steigende Kosten, komplexe Verhandlungen, und die Einführung der EU-HTA-Verordnung ab 2025, rücken das AMNOG wieder in den Fokus. Wir werfen einen Blick auf die potentielle Herausforderung die Balance zwischen Innovation, Kosteneffizienz und Versorgungssicherheit zu wahren.

Ein Forschungsprogramm unter Beteiligung der Universitätsklinika Freiburg, Tübingen, Heidelberg, des Klinikums rechts der Isar TU München und des Berlin Institute of Health in der Charité erhält in Zusammenarbeit mit Miltenyi Biotec B.V. & Co. KG eine Förderung in Höhe von zehn Millionen Euro vom BMBF im Rahmen der Nationalen Dekade gegen Krebs. Ziel ist, die Behandlung von Pankreaskrebs durch eine neuentwickelte Krebsimmuntherapie zu…

Es sind unterschätzte genetische Steuerelemente: Dass Veränderungen im Erbgut Diabetes auslösen können, ist bekannt. Doch nun haben Forschende des Universitätsklinikums Ulm und des INSERM Cochin Instituts in Paris gezeigt, dass auch eine bisher wenig erforschte Region des Erbguts eine entscheidende Rolle bei der Entstehung dieser Erkrankung spielt.

Die metachromatische Leukodystrophie (MLD) ist eine Stoffwechselerkrankung. Durch ein defektes Enzym, sammeln sich bestimmte Fette, sogenannte Sulfatide, im Gehirn. Nervenzellen und die weiße Substanz des Gehirns bauen sich ab, die Kinder versterben früh. Mit dem ersten Neugeborenen-Screening zeigen die Forschende der Universitätsklinik für Kinder- und Jugendmedizin Tübingen, dass eine rechtzeitige Diagnose bei Neugeborenen möglich ist.

Der Sommerempfang der BioRegio STERN Management GmbH bot auch in diesem Jahr den festlichen Rahmen für die Science2Start-Preisverleihung. An der Sternwarte in Tübingen wurden am vergangenen Donnerstag bereits zum 15. Mal ausgezeichnete Ideen von Wissenschaftlern und Gründern gewürdigt, die nach Meinung einer Expertenjury besonderes wirtschaftliches Potenzial haben.

Das Universitätsklinikum Freiburg hat am 26. Juni 2024 offiziell das Zentrum für Zell- und Gentherapie (Center for Cell and Gene Therapy Freiburg, CGF) gegründet. Dieses neue Zentrum bündelt die wissenschaftlichen und klinischen Aktivitäten im Bereich der Zell- und Gentherapie und zielt darauf ab, die Behandlungsmöglichkeiten für Patient*innen zu verbessern und die Forschung auf diesem Gebiet voranzutreiben.

Die neue „Nationale Strategie für Gen- und Zelltherapien“ wird morgen vom Berlin Institute of Health (BIH) der Bundesforschungsministerin Bettina Stark-Watzinger übergeben. Die Strategie wurde, vom BIH koordiniert, von zahlreichen Expertinnen und Experten aus Wissenschaft, Industrie und Gesundheitswesen erarbeitet. Dazu sagt vfa-Präsident Han Steutel: „Gen- und Zelltherapien gehören zu den fortschrittlichsten medizinischen Innovationen.

Bessere Zellfabriken für die Herstellung modernster Biotherapeutika: Das ist das Ziel zweier Forschungsprojekte der Hochschule Biberach (HBC). Forscher des Instituts für Angewandte Biotechnologie (IAB) befassen sich intensiv mit der Frage, wie Produktionszelllinien optimiert werden können, damit Patienten, die an schwerwiegenden Krankheiten wie beispielsweise Tumoren oder Alzheimer leiden, besser therapiert werden können.

Wie reagieren Tumore auf einen bestimmten Therapieansatz? Dies bereits vor Beginn der Therapie zu wissen, hätte einen enormen Wert für Menschen, die an Krebs erkrankt sind. Für die vielversprechende CAR-T-Zelltherapie haben Forschende genau diese Beobachtung nun möglich gemacht. Damit lassen sich nicht nur die Erfolgschancen einer Therapie viel besser vorhersagen, sondern auch Nebenwirkungen und deren Bekämpfung.

Thalassämie-Erkrankte haben trotz verschiedener Therapieformen eine deutlich reduzierte Lebenserwartung. Bislang standen in der Behandlung nur lebenslange Bluttransfusionen zur Verfügung, die oft mit einem Überschuss an Eisen im Körper und einer daraus folgenden Zerstörung der Organe einhergehen. Auch eine Stammzelltransplantation kommt infrage, allerdings können nicht für jede Patientin und jeden Patienten geeignete Spenderzellen gefunden werden

Carl-Zeiss-Stiftung fördert Aufbau einer gemeinsamen Einrichtung in Heidelberg, Karlsruhe und Mainz. Die Anwendung und Entwicklung neuer Technologien der DNA-Synthese voranzutreiben, um den Weg für die Herstellung ganzer künstlicher Genome zu ebnen – das ist das Ziel eines neuen interdisziplinären Zentrums, das an der Universität Heidelberg, dem Karlsruher Institut für Technologie (KIT) und der Johannes Gutenberg-Universität Mainz (JGU)…

Wissenschaftler*innen des Universitätsklinikums Freiburg haben im Rahmen der britischen „Crack it“– Challenge eine Förderung von einer Million Pfund erhalten, umgerechnet rund 1,17 Millionen Euro. Das Team unter der Leitung von Prof. Dr. Toni Cathomen, Direktor des Instituts für Transfusionsmedizin und Gentherapie am Universitätsklinikum Freiburg, erforscht einen innovativen Ansatz in der Sicherheitsbeurteilung moderner Krebstherapien.

Forscher*innen des Universitätsklinikums Freiburg entwickeln innovative Ansätze, um das Risiko schwerer Nebenwirkungen bei der CAR-T-Zelltherapie zu minimieren, und eröffnen damit neue Wege für sicherere Krebsbehandlungen.

Viren gelten als wichtige Werkzeuge zur Entwicklung neuer Therapeutika gegen Krebs- und Erbkrankheiten. Das Fraunhofer-Institut für Grenzflächen- und Bioverfahrenstechnik IGB erhält rund 25 Millionen Euro aus Landesmitteln, um in den nächsten fünf Jahren eine Außenstelle »Virus-basierte Therapien« in Biberach aufzubauen. Dort will Susanne Bailer mit ihrem Team neue Technologien zur Herstellung und Testung viraler Therapeutika entwickeln.

Der Wissenschaftler vom Institut für Humangenetik und der Abteilung Signalwege und Funktionelle Genomik am DKFZ ist seit 1. Oktober 2023 mit seinem Amt als Dekan auch Mitglied des Vorstandes des Universitätsklinikums Heidelberg.

Zentrum für Gen- und Zelltherapie am Universitätsklinikum Heidelberg gegründet. Verfahren wirksamer und sicherer machen sowie neue Methoden in die klinische Anwendung bringen. Verbesserung der Versorgungsstrukturen.

Rezension - 09.02.2023

5. Gentechnologiebericht – Kritische Begleitung einer Hochtechnologie

Seit 20 Jahren beobachten und begleiten Forschende die Entwicklung der Gentechnologie. Deren Bedeutung für die Gesellschaft zeigt sich in der Corona-Pandemie: dank gentechnischer Verfahren gelang die rasche Entwicklung von Impfstoffen. Der 5. Gentechnologiebericht vom Herbst 2021 liest sich damit auch wie eine Bestätigung der langjährigen Arbeit, aus der sich leicht ein Plädoyer für die Fortdauer des kritischen Langzeitmonitorings ableiten lässt.

Neue Forschungsdaten vom Universitätsklinikum Tübingen zeigen eine direkte Kopplung zweier neurologischer Erkrankungen, des Morbus Parkinson und einer Form der genetisch bedingten Dystonie. Dies eröffnet neue gentherapeutische Ansatzpunkte.

Deutsches Netzwerk unter Leitung des Universitätsklinikums Freiburg führt seine Arbeit fort. Ziel ist die Erforschung seltener und schwer zu behandelnder Autoimmunkrankheiten, die mehrere Organe betreffen. Neue epidemiologische Studie.

Mit seinen „Proof of Concept"-Grants unterstützt der Europäische Forschungsrat ERC Wissenschaftler dabei, das wirtschaftliche Potential ihrer Forschungsergebnisse weiterzuentwickeln. Nina Papavasiliou vom DKFZ erhält die begehrte Förderung nun schon zum zweiten Mal: Sie will die Entwicklung eines „molekularen Lieferdienstes" vorantreiben, der dafür sorgt, dass therapeutische Gene gezielt die richtige Adresse im Körper erreichen.

Genom-Editierung ist heute fast so einfach wie das Programmieren einer Software. Doch die Erzeugung von viralen Vektoren als Anfangsmaterial ist immer noch mit vielen teuren und fehleranfälligen Handhabungen verbunden. Viren werden über komplexe biologische Verfahren erzeugt, die virusspezifisch optimiert werden müssen, um qualitativ hochwertige Therapeutika herzustellen.