Gesundheitsindustrie BW

Rezension - 09.02.2023

5. Gentechnologiebericht – Kritische Begleitung einer Hochtechnologie

Seit 20 Jahren beobachten und begleiten Forschende die Entwicklung der Gentechnologie. Deren Bedeutung für die Gesellschaft zeigt sich in der Corona-Pandemie: dank gentechnischer Verfahren gelang die rasche Entwicklung von Impfstoffen. Der 5. Gentechnologiebericht vom Herbst 2021 liest sich damit auch wie eine Bestätigung der langjährigen Arbeit, aus der sich leicht ein Plädoyer für die Fortdauer des kritischen Langzeitmonitorings ableiten lässt.

Neue Forschungsdaten vom Universitätsklinikum Tübingen zeigen eine direkte Kopplung zweier neurologischer Erkrankungen, des Morbus Parkinson und einer Form der genetisch bedingten Dystonie. Dies eröffnet neue gentherapeutische Ansatzpunkte.

Deutsches Netzwerk unter Leitung des Universitätsklinikums Freiburg führt seine Arbeit fort. Ziel ist die Erforschung seltener und schwer zu behandelnder Autoimmunkrankheiten, die mehrere Organe betreffen. Neue epidemiologische Studie.

Mit seinen „Proof of Concept"-Grants unterstützt der Europäische Forschungsrat ERC Wissenschaftler dabei, das wirtschaftliche Potential ihrer Forschungsergebnisse weiterzuentwickeln. Nina Papavasiliou vom DKFZ erhält die begehrte Förderung nun schon zum zweiten Mal: Sie will die Entwicklung eines „molekularen Lieferdienstes" vorantreiben, der dafür sorgt, dass therapeutische Gene gezielt die richtige Adresse im Körper erreichen.

Genom-Editierung ist heute fast so einfach wie das Programmieren einer Software. Doch die Erzeugung von viralen Vektoren als Anfangsmaterial ist immer noch mit vielen teuren und fehleranfälligen Handhabungen verbunden. Viren werden über komplexe biologische Verfahren erzeugt, die virusspezifisch optimiert werden müssen, um qualitativ hochwertige Therapeutika herzustellen.

Eine aktuelle Studie untersucht die Verträglichkeit und Wirksamkeit einer neuartigen Therapietechnik zur Behandlung der Progressiven Supranukleären Blickparese (PSP). Mit dem Ziel, das Fortschreiten dieser Erkrankung des Nervensystems zu verlangsamen, wird ein kurzes Stück Nukleinsäure in das Nervenwasser verabreicht. Sie soll in den betroffenen Hirnzellen dem krankheitsauslösenden Potein entgegenwirken.

AaviGen GmbH: Hoffnung bei Herzinsuffizienz - 14.07.2022

Gentherapie für geschwächte Herzen

Ein schwaches Herz beim Hausarzt mit einer einmaligen intravenösen Injektion therapieren: Was sich fast zu schön anhört, um wahr zu sein, ist tatsächlich bereits in der Entwicklung. Das Heidelberger Biotechunternehmen AaviGen arbeitet an einer auf Adeno-assoziierten Viren basierten Plattformtechnologie, mit deren Hilfe therapeutische Gene hochspezifisch in erkrankte Herzmuskelzellen gebracht werden können, um dort heilende Wirkung zu entfalten.

Computerviren sind dafür bekannt, intelligent zu sein. Sie können in fremde Systeme eindringen, sie für sich nutzbar machen und für ihre eigenen Zwecke »umdrehen«. Ganz schön clever. Doch ihre biologischen Vorbilder stehen ihnen in keiner Weise nach – sie können ebenfalls sehr intelligent vorgehen. Das macht sich die Forschung zu Nutze, indem sie sozusagen »biologisches Hacking« betreibt und Viren »umprogrammiert«.

Die mit der Genschere CRISPR assoziierte Nuklease Cas13b – ein Enzym, dass Nukleinsäuren abbaut – hat das Potenzial, künftig bei Erbkrankheiten eingesetzt zu werden, um unerwünschte Gene auszuschalten. Im Kampf gegen Infektionen wird diese Nuklease zudem als antivirales Mittel erforscht, da Cas13b gezielt in das Erbgut von Viren eingreifen und diese unschädlich machen kann.

Projekt SolidCAR-T - 15.03.2022

Modulare „Minifabriken“ für die dezentrale Produktion von CAR-T-Zellen

Die vielversprechenden neuartigen CAR-T-Zelltherapien werden derzeit in der Behandlung von akuten Leukämien und Lymphomen eingesetzt. Im SolidCAR-T-Projekt wollen Forschende des Fraunhofer IPA in Stuttgart, des Universitätsklinikums Tübingen und des NMI in Reutlingen CAR-T-Zellen gegen solide Tumoren generieren und deren Produktion mithilfe von „Minifabriken“ automatisiert und somit deutlich kostengünstiger direkt vor Ort in der Klinik…

Ein kleines Stückchen Nukleinsäure könnte der Schlüssel zum Erfolg sein: Mit seiner Hilfe ist es einem Tübinger Forschungsteam im Labor gelungen, einen Genfehler direkt in einer Nervenzelle zu reparieren. Das Molekül verhinderte, dass die Zellen ein fehlerhaftes Protein produzierten und dadurch Schaden nahmen und starben.

Kinderärzte und Neurochirurgen am Universitätsklinikum Heidelberg führten die deutschlandweit erste gentherapeutische Behandlung für die angeborene Stoffwechselstörung L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC)-Mangel durch. Eine Zulassung wird dieses Jahr erwartet. Netzwerk, Patientenregister und Studie unter Heidelberger Federführung soll Früherkennung, Diagnose, Therapie und Erforschung dieser seltenen Erkrankung verbessern.

Wissenschaftler des European Center for Angioscience (ECAS) der Medizinischen Fakultät Mannheim der Universität Heidelberg und der Medizinischen Hochschule Hannover (MHH) haben erstmals gezeigt, dass Skelettmuskeln mit dem Herzen interagieren und dieses schützen.

Dossier - 16.12.2021

Arzneimittel für neuartige Therapien: Gen- und Zelltherapeutika

Mit den neuartigen Gen- und Zelltherapien sind hohe Erwartungen bei der Behandlung unheilbarer und erblich bedingter Krankheiten verbunden. Die Erfolge sind bisher jedoch begrenzt – abgesehen von den seit langem etablierten Knochenmarkstransplantationen mit blutbildenden Stammzellen zur Behandlung von Blutkrebs. Doch haben sich zuletzt die CAR-T-Zelltherapien zu einem großen Hoffnungsträger in der Krebsbehandlung entwickelt.

Freiburger Forscher*innen haben einen Weg gefunden, wie die Wirkung einer neuartigen CAR-T-Zell-Therapie bei Leukämie verstärkt und das Risiko eines Krebs-Rückfalls reduziert werden könnte.

Seltene Krankheiten sind schwer zu erforschen. Denn die meisten Ärzt*innen sehen in ihrem Berufsleben höchstens wenige Betroffene. Gleichzeitig stehen seltene Erkrankungen oft modellhaft für Prinzipien in der Medizin. Wie wichtig daher Fortschritte bei seltenen Erkrankungen sind, zeigen nun Wissenschaftler*innen der Medizinischen Fakultät der Universität Freiburg gemeinsam mit internationalen Kolleg*innen.

Laborautomatisierung des Fraunhofer IPA soll einer gentechnischen Krebstherapie den Weg ebnen, die individuell auf Patienten zugeschnitten ist. Präparate, die heute nur in kleinen Mengen mit viel Handarbeit in Labors gewonnen werden, könnten künftig aus »Minifabriken« kommen. Partner des vom baden-württembergischen Wirtschaftsministeriums mit über 4 Millionen geförderten Projekts sind das NMI in Reutlingen und das Universitätsklinikum in…

Gentherapien werden bereits für die Behandlung angeborener Erkrankungen und in der Krebstherapie eingesetzt. Eine weitaus größere Zahl ähnlicher Therapien ist derzeit in der Entwicklung. Ob und wie präzise die dabei eingesetzten Genscheren ausschließlich am gewünschten Ort im Erbgut schneiden, konnte bislang nur unzureichend untersucht werden.

Am Universitätsklinikum Freiburg wurde eine neuartige CAR-T-Zell-Therapie etabliert. Die erste Patientin mit Lymphdrüsenkrebs wurde damit erfolgreich behandelt. Der Therapieansatz dürfte großes Potenzial haben.

Fachbeitrag - 29.01.2019

Gezielte RNA-Editierung mit körpereigener Enzymaktivität

Mit der Entwicklung der CRISPR/Cas-Methode zur gezielten Veränderung des Erbguts eröffneten sich ganz neue Möglichkeiten für Forschung und Gentherapie. Allerdings ist eine Behandlung mit der Genschere nicht ganz ohne Risiko, da eventuell auftretende Fehler für immer im Erbgut gespeichert werden. Tübinger Wissenschaftler haben eine alternative Methode entwickelt, bei der der Eingriff auf RNA-Ebene mit Hilfe körpereigener Enzyme erfolgt und damit…

Fachbeitrag - 10.01.2019

Bilanzierung und Handlungsempfehlungen: Der vierte Gentechnologiebericht der BBAW

Im neuen Gentechnologiebericht zieht die Arbeitsgruppe der Berlin-Brandenburgischen Akademie der Wissenschaften nicht nur Bilanz der gentechnologischen Entwicklungen in Deutschland während der letzten Jahrzehnte, sondern diskutiert auch die mit diesen Technologien in Zukunft verbundenen gesellschaftlichen, rechtlichen und ethischen Herausforderungen, z.B. beim Crispr/Cas9-Genome-Editing.

Dürfen Gendefekte durch einen Eingriff in Samen- oder Eizelle oder sogar in den menschlichen Embryo behoben werden? Durch Genscheren wie CRISPR/Cas könnten solche Interventio- nen in die Keimbahn bald medizinische Realität werden.

Experteninterview - 17.10.2018

Biologicals werden für Boehringer Ingelheim immer wichtiger

Biopharmazeutika spielen in der Pipeline von Boehringer Ingelheim eine immer größere Rolle. Sichtbarer Ausdruck ist das im Bau befindliche Entwicklungszentrum für Biologicals, das bis 2020 deren Verfahrensentwicklung unter einem Dach vereint. Walter Pytlik hat für die BIOPRO mit Dr. Ralf Schumacher darüber gesprochen. Schumacher ist bei Boehringer Ingelheim für die nicht-klinische Entwicklung von Biologicals verantwortlich.

Dossier - 28.08.2018

Mit molekularer Diagnostik zur Biomarker-basierten personalisierten Therapie

Voraussetzung für die auf die Heterogenität der Patienten zugeschnittene personalisierte Therapie ist die Diagnostizierung geeigneter Biomarker; am wichtigsten sind dabei Gentests und Genomsequenzierungen. Die größten Erfolge verzeichnet die personalisierte Medizin bisher in der Onkologie. Doch wächst ihre Bedeutung auch für die Behandlung anderer Krankheiten.

Experteninterview - 08.08.2018

Ludolph: Neurodegenerative Erkrankungen diagnostizieren und therapieren

Ulm ist seit Langem ein Spitzenstandort für seltene neurologische Erkrankungen, insbesondere für Amyotrophe Lateralsklerose (ALS), Frontotemporale Demenzen (FTD) und Morbus Huntington. Wir sprachen mit Professor Albert C. Ludolph, Standortsprecher des Ulmer DZNE-Standortes, Ärztlicher Direktor der Neurologischen Klinik am RKU (Universitäts- und Rehabilitationskliniken Ulm) und weltweit renommierter ALS-Forscher.