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Ausgezeichnet: Forschungspreis für die Gentherapie seltener Erkrankungen

Die Eva Luise und Horst Köhler Stiftung für Menschen mit seltenen Erkrankungen hat ihren mit 50.000 Euro dotierten Forschungspreis 2011 an ein interdisziplinäres Team verliehen: Professor Dr. Christoph Klein, Klinik für Pädiatrische Hämatologie und Onkologie der Medizinischen Hochschule Hannover (MHH), Professor Dr. Christopher Baum, MHH-Abteilung für Experimentelle Hämatologie, Professor Dr. Christoph von Kalle, Nationales Zentrum für Tumorerkrankungen (NCT) Heidelberg und Dr. Kaan Boztug, Medizinische Universität Wien, bis Januar 2011 wissenschaftlicher Mitarbeiter in der MHH-Klinik für Pädiatrische Hämatologie und Onkologie.

"Wir freuen uns sehr, dass uns die Eva Luise und Horst Köhler Stiftung ihren renommierten Preis zuerkennt. Wir wollen diese Mittel zu einer Etablierung einer interdisziplinären Plattform für die Gentherapie seltener Erkrankungen einsetzen", erklärte Professor Christoph Klein. Die Preisträger haben in Deutschland auf dem Gebiet der seltenen Erkrankungen Pionierarbeit geleistet. Das Team um Professor Christoph Klein hat nach jahrelangen Vorarbeiten eine Gentherapie für Kinder mit Wiskott-Aldrich Syndrom (WAS) entwickelt. Die betroffenen Kinder leiden aufgrund eines Gendefektes an schweren Infektionen, Blutungen, Autoimmunerkrankungen und einer Neigung zu Leukämien und Lymphomen. Das Prinzip der Behandlung besteht darin, dass Blutstammzellen der Patienten entnommen, aufgereinigt und mit Genfähren behandelt werden, die eine gesunde Version des WAS-Gens in die Zellen transportieren. Die genetisch korrigierten Zellen werden zurückgegeben, aus ihnen differenzieren sich gesunde Blutzellen. Eine tödlich verlaufende Erkrankung konnte auf diese Weise geheilt werden.

"Die Gentherapie ist dabei oft weniger belastend als die Fremdspendertransplantation von Blutstammzellen, nach der schwere Komplikationen durch Unverträglichkeiten des Immunsystems auftreten können", betont Dr. Kaan Boztug. Allerdings ist die aktuell verfügbare Technologie des Gentransfers auch nicht ohne Risiken. Einer der zehn behandelten Patienten hat als Nebenwirkung eine Leukämie entwickelt, die glücklicherweise erfolgreich durch Chemotherapie behandelt werden konnte. Gemeinsam mit der Arbeitsgruppe um Professor Christof von Kalle vom Nationalen Centrum für Tumorerkrankungen (NCT) Heidelberg, der auch beim Deutschen Krebsforschungszentrum in Heidelberg tätig ist, untersuchen die Ärzte daher die genetischen Landeplätze, die sogenannten Insertionsstellen, der Genfähren in den Chromosomen. "Diese Untersuchungen werden uns helfen, in zukünftigen Anwendungen Risiken weiter zu verringern und die Wirksamkeit zu steigern", erklärt Professor von Kalle.

Die Arbeitsgruppe um Professor Christopher Baum von der MHH entwickelt neue sicherheitsoptimierte Genfähren, die solche Risiken reduzieren sollen, ohne dass dadurch die therapeutische Wirksamkeit der klinischen Therapie beeinträchtigt wird. Mit Hilfe des Eva Luise Köhler Forschungspreises wollen die Wissenschaftler eine moderne interdisziplinäre Plattform zur Behandlung von Kindern mit genetischen Erkrankungen des Blutes und Immunsystems etablieren.

Glossar

  • Chromosomen sind die unter dem Mikroskop sichtbaren Träger der Erbanlagen. Die Anzahl der im Zellkern vorhandenen Chromosomen ist artspezifisch. Beim Menschen sind es zweimal 23. Mit Ausnahme der Geschlechtschromosomen liegen Chromosomen in Körperzellen sowie in befruchteten Eizellen paarweise als sog. homologe Chromosomen vor. In den Keimzellen ist nach Abschluss der Reifungsteilungen nur ein einfacher Chromosomensatz vorhanden.
  • Ein Gen ist ein Teil der Erbinformation, der für die Ausprägung eines Merkmals verantwortlich ist. Es handelt sich hierbei um einen Abschnitt auf der DNA, der die genetische Information zur Synthese eines Proteins oder einer funktionellen RNA (z. B. tRNA) enthält.
  • Ein Gentransfer besteht in der Übertragung eines Gens in Empfängerzellen.
  • Mit Insertion ist im biologischen Zusammenhang meist das Einfügen von DNA-Abschnitten in ein anderes DNA-Molekül gemeint.
  • Die somatischen Gentherapie dient der Kompensation von Gendefekten. Dabei wird die korrekte Form des defekten Gen in Körperzellen eingeschleust.
  • Onkologie ist die Wissenschaft, die sich mit Krebs befasst. Im engeren Sinne ist Onkologie der Zweig der Medizin, der sich der Prävention, Diagnostik, Therapie und Nachsorge von malignen Erkrankungen widmet.
  • Chemotherapie ist eine Behandlung von Krankheiten, insbesondere Krebs, unter Einsatz von Chemotherapeutika (Medikamente zur Wachstumshemmung von (Krebs)-Zellen).
  • Ein Tumor ist eine Gewebsschwellung durch abnormales Zellwachstum, die gutartig oder bösartig sein kann. Gutartige (benigne) Tumore sind örtlich begrenzt, während Zellen bösartiger (maligner) Tumore abgesiedelt werden können und in andere Gewebe eindringen können, wo sie Tochtergeschwulste (Metastasen) verursachen.
  • Ein Lymphom ist eine Gewebe-Neubildung in lymphatischen Geweben (Milz, Lymphknoten). Entzündliche, gutartige Vergrößerungen der Lymphknoten bei Infektionskrankheiten sind Ausdruck ihrer Abwehrtätigkeit. Maligne Lymphome sind bösartige Tumore des Lymphsystems und entstehen durch eine ungebremste monoklonale Vermehrung von Lymphozyten (weiße Blutkörperchen). Maligne Lymphome werden in Hodgkin-Lymphome und Non-Hodgkin-Lymphome unterteilt.
  • Leukämie ist eine bösartige Erkrankung (Krebs) des blutbildenden Systems. Durch die vermehrte Bildung entarteter weißer Blutkörperchen und ihrer Vorstufen wird die Blutbildung im Knochenmark gestört. Andere Blutbestandteile werden verdrängt und es kommt dadurch zu Anämie (Blutarmut), Infektionen und Blutungen, die letztlich zum Tod führen, wenn die Leukämie nicht behandelt wird.
  • Das Immunsystem ist das körpereigene Abwehrsystem von Lebewesen, das Gefahren durch Krankheitserreger abwenden soll. Es schützt vor körperfremden Substanzen und vernichtet anormale (entartete) Körperzellen. Dies wird durch ein komplexes Zusammenspiel mehrerer Organe, Zelltypen und chemischer Moleküle vermittelt.
  • Die Zelldifferenzierung bezeichnet die Spezialisierung von Zellen in Bezug auf ihre Funktion und ihre Struktur. So entstehen aus undifferenzierte Stammzellen verschiedene Zelltypen wie Herzmuskel-, Nerven- oder Leberzellen, die ganz unterschiedlich ausssehen und verschiedene Aufgaben erfüllen.
  • Die Computertomographie (CT) ist ein bildgebendes Verfahren zur Darstellung von Strukturen im Körperinneren. Dabei werden Röntgenaufnahmen aus verschiedenen Richtungen gemacht und anschließend rechnerbasiert ausgewertet, um ein dreidimensionales Bild zu erhalten.
  • Als Autoimmunerkrankungen werden Krankheiten bezeichnet, bei denen das eigene Immunsystem gegen körpereigenen Zellen vorgeht. Diese Erkrankungen beruhen auf einer gestörten Fremd- bzw. Selbst-Erkennung des Immunsystems.
  • Als Transplantation bezeichnet man die Verpflanzung eines Transplantates (Zellen, Gewebe Organe). Es gibt verschiedene Transplantationsarten, die sich nach Herkunft, Funktion und Ort einteilen lassen. So wird bei einer xenogenen Transplantation ein Organ einer anderen Art transplantiert, während dagegen bei einer allogenen der Spender von einer Art stammt. Daneben gibt es noch die autologe Transplantation, bei der Spender und Empfänger dasselbe Individuum sind. Ist der Spender der eineiige Zwilling so spricht man von einer syngenen Transplantation. Eine alloplastische Transplantation wird das Transplantieren von künstlichem Material genannt. Bei Transplantationen werden Immunsuppressiva verabreicht, um die natürliche Abwehrreaktion des Körpers gegenüber Fremdstoffen zu unterbinden und damit das Transplantat im Körper zu erhalten. Die Zulässigkeit der Organspenden wird durch das Transplantationsgesetz (TPG) seit 1997 in Deutschland geregelt. Tritt Hirntod ein, muss ein Familienangehöriger der Entnahme zustimmen oder ein entsprechender Organspendeausweis des Spenders vorliegen. Am Häufigsten werden heutzutage Niere, Augenhornhaut, Herz und Leber transplantiert.
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