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Neue Impulse zur Erforschung seltener Nervenerkrankungen

Bund und Land Baden-Württemberg fördern wissenschaftliche Einrichtung der Helmholtz-Gemeinschaft in Ulm. Baden-Württembergs Wissenschaftsministerin Theresia Bauer und Bärbel Brumme-Bothe, Abteilungsleiterin im Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF), haben das Startsignal für Ulm als weiteren Sitz des DZNE gegeben. Die symbolische Vertragsunterzeichnung geschah am heutigen Mittwoch, dem internationalen „Tag der Seltenen Erkrankungen“. Das DZNE wächst damit auf bundesweit zehn Standorte. In Ulm, seit langem ein Zentrum neurologischer Spitzenforschung, wird sich das DZNE insbesondere mit selteneren Nervenerkrankungen wie der Amyotrophen Lateralsklerose (ALS) befassen. Dazu kooperiert es mit der Universität Ulm, dem Universitätsklinikum Ulm sowie den Universitäts- und Rehabilitationskliniken (RKU). Die Partner arbeiten dort schon seit einigen Jahren in Form eines Virtuellen Instituts erfolgreich zusammen. Die neue Einrichtung soll Diagnose- und Therapie-Verfahren entwickeln und wissenschaftliche Erkenntnisse schnellst möglich in die klinische Praxis begleiten.

Anlässlich der Eröffnung des neuen DZNE-Standorts in Ulm sagte Ministerin Theresia Bauer vom Ministerium für Wissenschaft, Forschung und Kunst Baden-Württemberg: „Die Kooperationspartner in Ulm sind weltweit führend in der Erforschung und klinischen Behandlung von neurodegenerativen Erkrankungen wie ALS, Frontotemporaler Demenz oder Huntington. Durch die Zusammenarbeit mit dem DZNE entsteht eine einmalige Kombination von Ideen und Expertise, von der wegweisende Impulse für Forschung und Behandlung ausgehen werden. Ich freue mich, dass sich mit den Standorten Ulm und Tübingen nun bereits zwei baden-württembergische Einrichtungen dauerhaft an dieser enorm wichtigen Aufgabe beteiligen.“

Die Bundesministerin für Bildung und Forschung, Johanna Wanka, hob hervor: „Seltene Neurodegenerative Erkrankungen wie ALS betreffen weit weniger Menschen als die großen Volkskrankheiten. Gleichwohl wiegt das Leid nicht weniger schwer. Mit der Integration des Standortes Ulm in das DZNE geben wir der Forschung zu diesen Erkrankungen deshalb eine langfristige Förderperspektive. Wir vereinen international führende Kooperationspartner in einer dauerhaften, exzellenten Partnerschaft. Dadurch stärken wir die Forschung zur Diagnose und Therapie von ALS und Frontotemporalen Demenz und verbessern die Versorgung der Patientinnen und Patienten.“

Die Entscheidung für den neuen Standort hat sich auf Grundlage der seit Jahren etablierten Zusammenarbeit des DZNE mit Ulmer Fachleuten entwickelt. Denn bereits im Januar 2013 war hier ein Virtuelles Institut gegründet worden, das die Helmholtz Gemeinschaft fördert. Dieses war zuletzt in einer wissenschaftlichen Begutachtung exzellent bewertet worden. Denn Universität, Universitätsklinikum und die RKU haben ein einzigartiges Know-how über seltene Nervenerkrankungen wie ALS, Frontotemporalen Demenz (FTD) und Huntington. Die Expertise reicht von der Grundlagenforschung bis zur hochspezialisierten Versorgung von Patienten.

Mit seinem klinischen Studienzentrum sowie Patientenregistern für ALS und Huntington verfügt Ulm zudem über eine herausragende Infrastruktur für die medizinische Forschung. In den nächsten Jahren soll der Ulmer Mitarbeiterstab des DZNE auf bis zu 50 Personen anwachsen. Einbezogen werden auch Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler, die schon jetzt in Ulm tätig sind. Sprecher des neuen Standorts wird der Ulmer Neurologe und Universitätsprofessor Albert Ludolph. Die Beschäftigten des DZNE werden zunächst bestehende Räumlichkeiten der Universität Ulm nutzen. Langfristig soll ein eigenes Forschungsgebäude entstehen. Nach einer Übergangsphase werden das BMBF und das Land Baden-Württemberg den DZNE-Standort Ulm ab 2021 gemeinsam mit jährlich bis zu drei Millionen Euro fördern. Auch die Ulmer Partner (Universität, Universitätsklinikum und die Medizinische Fakultät) werden für den Aufbau einen substanziellen Millionenbetrag bereitstellen.

Glossar

  • Ein Gen ist ein Teil der Erbinformation, der für die Ausprägung eines Merkmals verantwortlich ist. Es handelt sich hierbei um einen Abschnitt auf der DNA, der die genetische Information zur Synthese eines Proteins oder einer funktionellen RNA (z. B. tRNA) enthält.
  • Bei der Amyotrophen Lateralsklerose (ALS) erkranken die Vorderhornzellenn im Rückenmark. Nervenimpulse, die vom Gehirn ausgehen, können so nicht mehr zur Muskulatur weitergeleitet werden. Es kommt zur nicht aufzuhaltenden Muskellähmung am ganzen Körper, einschließlich der Atemmuskulatur.
  • Biomarker sind messbare Produkte von Organismen (z.B. Proteine, Stoffwechselprodukte oder Hormone), die als Indikatoren beispielsweise für Umweltbelastungen oder Krankheiten herangezogen werden.
  • Oral bedeutet in der Medizin: Aufnahme von Stoffen durch den Mund. Anatomisch bedeutet oral: in Richtung Mund liegend.
  • kb ist die Abkürzung für Kilobase. Diese Einheit für die Länge von DNA- oder RNA-Molekülen entspricht 1.000 Basen bzw. Basenpaaren der Nukleinsäure.
  • Unter Degeneration verstehet man in einem medizinisch-biologischen Sinn die Rückbildung und den Verfall von Zellen, Geweben oder Organen.
  • Die Neurologie ist ein Teilgebiet der Medizin und befasst sich mit den Erkrankungen des Nervensystems.
  • Demenz ist eine neuronale Erkrankung, bei der es zu einer fortschreitenden Einschränkung der Leistungsfähigkeit des Gehirns kommt. Betroffen sind vor allem das Kurzzeitgedächtnis, das Denkvermögen, die Sprache und die Motorik. Nur bei einigen Formen verändert sich auch die Persönlichkeitsstruktur.
  • Die Alzheimer-Krankheit (auch Morbus Alzheimer genannt) ist eine langsam fortschreitende Demenz-Erkrankung, die sich in einer immer stärkeren Abnahme der Hirnfunktionen äußert. Sie tritt vor allem im Alter auf. Die Hauptursache von Alzheimer sind intrazelluläre Ablagerungen eines Fragments des Amyloid-Vorläufer-Proteins (APP), wodurch es zu einem zunehmenden Verlust von Nervenzellen und damit der Gehirnmasse kommt. Die Betroffenen zeigen anfangs nur eine geringfügigen Vergesslichkeit. In späteren Stadien sind vor allem die Sprache, das Denkvermögen und das Gedächtnis beeinträchtigt. Im Endstadium der Krankheit kommt es schließlich zu einem vollständigen Verlust des Verstandes sowie der Persönlichkeit der betroffenen Personen.
  • Die Parkinson-Krankheit (auch: Morbus Parkinson) ist eine langsam fortschreitende degenerative Erkrankung des Gehirns. Ausgelöst wird sie durch das Absterben von Dopamin ausschüttenden Nervenzellen im Gehirn. Dadurch kommt es zu einem Mangel an Dopamin und zu einer verminderten Aktivität der sog. Basalganglien, die wichtig für die Kontrolle der Motorik sind. Die fortschreitende Störung der Motorik äußert sich in den typischen Parkinson-Symptomen Muskelstarre, Muskelzittern Bewegungsarmut, sowie Haltungsinstabilität.
  • Neurodegenerative Erkrankungen sind Erkrankungen des Nervensystems, die auf dem fortschreitenden Verlust von Nervenzellen beruhen. Oft sind diese Krankheiten erblich bedingt oder haben zumindest eine erbliche Komponente. Beispiele sind: Alzheimer, Parkinson, Chorea Huntington oder Amyotrophe Lateralsklerose (ALS).
  • Bundesministerium für Bildung und Forschung

Ziel: innovative Diagnose- und Behandlungsmethoden

Der Fokus des DZNE-Standorts Ulm wird auf translationaler Forschung liegen ‑ also darauf, wissenschaftliche Ergebnisse möglichst rasch in die klinische Anwendung zu überführen, damit Patienten davon profitieren können.

Gute Voraussetzungen dafür ergeben sich durch die Einbindung von Ulm in das bundesweite klinische Netzwerk des DZNE, das standortübergreifende Studien betreibt. Da solche Untersuchungen nicht lokal begrenzt sind, ermöglichen sie einen umfangreichen Teilnehmerkreis und infolgedessen eine besonders hohe statistische Aussagekraft. Zur Entwicklung neuer Diagnose- und Therapiemethoden können sie daher wesentlich beitragen.

Konkret werden sich die Ulmer Fachleute des DZNE unter anderem damit befassen, sogenannte Biomarker zu identifizieren. Anhand solcher biologischen Merkmale lässt sich eine Erkrankung idealerweise frühzeitig erkennen und abschätzen, wie sie weiter verlaufen wird. Biomarker sind daher wichtige Elemente einer zielgerichteten Behandlung. Überdies sollen Therapiekonzepte erforscht werden, die bei krankmachenden Gendefekten ansetzen.

Bundesweite Forschungseinrichtung

Das 2009 gegründete DZNE hat bundesweit rund 1.100 Beschäftigte an seinen bisherigen Standorten Berlin, Bonn, Dresden, Göttingen, Magdeburg, München, Rostock/Greifswald, Tübingen und Witten. Es verfolgt eine interdisziplinäre Forschungsstrategie, um wissenschaftliche Erkenntnisse zügig in die medizinische Anwendung zu überführen und neue Ansätze zur Vorbeugung, Früherkennung und Behandlung degenerativer Erkrankungen des Nervensystems zu entwickeln. Dazu arbeiten Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler fach- und standortübergreifend zusammen. Das DZNE gehört zur Helmholtz-Gemeinschaft. Es wird vom BMBF, dem Land Baden-Württemberg und weiteren Bundesländern gefördert, in denen sich die Standorte des DZNE befinden.

Erforschung der Neurodegeneration

Neurodegenerative Erkrankungen können Demenz verursachen, Bewegungsstörungen auslösen und die Gesundheit auch in anderer Weise massiv beeinträchtigen. Bisherige Therapien können zwar Symptome lindern, den Verlauf dieser Erkrankungen aber nicht nachhaltig beeinflussen. Zu diesen Erkrankungen zählen neben ALS, FTD und Huntington beispielweise Alzheimer und Parkinson. Alle diese Leiden gehen mit einer fortschreitenden Schädigung von Nervenzellen einher (Neurodegeneration). Diese Entwicklung kann letztlich zum Zelltod führen.

Da das Risiko für Neurodegeneration mit dem Alter zunimmt und die Menschen immer länger leben, ist mit einer steigenden Zahl an Betroffenen zu rechnen. Infolgedessen gelten neurodegenerative Erkrankungen als eine der großen Aufgaben der heutigen Medizin. Das DZNE verfolgt daher eine umfassende Strategie: Diese reicht – verteilt über diverse Standorte – von der Erforschung molekularer Krankheitsprozesse bis hin zu klinischen Studien, der Populations- und der Versorgungsforschung.

Seltene Erkrankungen

ALS, FTD sowie Huntington werden gemeinhin zu den sogenannten seltenen Erkrankungen gezählt. In der Europäischen Union gilt eine Erkrankung als „selten“, wenn nicht mehr als fünf von 10.000 Menschen von ihr betroffen sind. In Deutschland sind Schätzungen zufolge 6.000 bis 8.000 Menschen an ALS erkrankt, etwa 40.000 sind von FTD betroffen und ungefähr 8.000 von Huntington.

Diese Erkrankungen sind derzeit nicht heilbar und führen meist innerhalb weniger Jahre zum Tode. Sie können sich – anders als Alzheimer oder Parkinson, die vorwiegend im höheren Alter auftreten – schon in früheren Lebensjahren bemerkbar machen. Weil viele Erkrankte zunächst noch berufstätig sind und teils Kinder versorgen müssen, ist die Diagnose für die Betroffenen besonders tragisch.

Infolge von ALS gehen Nervenzellen, die für die Steuerung der Muskeln zuständig sind, im Gehirn wie auch im Rückenmark zugrunde. Die ALS führt daher zu Lähmungen der Gliedmaßen und der Atemmuskulatur. Bei der FTD kommt es zum Absterben von Nervenzellen insbesondere im Stirnbereich des Gehirns. Mögliche Folgen sind Veränderungen der Persönlichkeit und im Sozialverhalten. Die FTD gilt nach Alzheimer und vaskulärer Demenz als die dritthäufigste Form der Demenz.

Neuere Befunde deuten darauf hin, dass ALS und FTD ähnliche Ursachen haben – und dass es Mischformen dieser Erkrankungen gibt, die sowohl Merkmale der ALS wie auch solche der FTD aufweisen. Insbesondere hat sich herausgestellt, dass Gendefekte und Störungen in der Verarbeitung der Erbinformation zur Entwicklung von ALS, FTD und deren Varianten maßgeblich beitragen.

Die Huntington-Krankheit – auch „Chorea Huntington“ genannt – ist eine degenerative Erkrankung des Gehirns, die durch einen vererbten Genfehler ausgelöst wird: Sie äußert sich durch Störungen der Bewegung, des Verhaltens und durch Symptome einer Demenz.

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