Das Universitätsklinikum Freiburg hat am 26. Juni 2024 offiziell das Zentrum für Zell- und Gentherapie (Center for Cell and Gene Therapy Freiburg, CGF) gegründet. Dieses neue Zentrum bündelt die wissenschaftlichen und klinischen Aktivitäten im Bereich der Zell- und Gentherapie und zielt darauf ab, die Behandlungsmöglichkeiten für Patient*innen zu verbessern und die Forschung auf diesem Gebiet voranzutreiben.

Thalassämie-Erkrankte haben trotz verschiedener Therapieformen eine deutlich reduzierte Lebenserwartung. Bislang standen in der Behandlung nur lebenslange Bluttransfusionen zur Verfügung, die oft mit einem Überschuss an Eisen im Körper und einer daraus folgenden Zerstörung der Organe einhergehen. Auch eine Stammzelltransplantation kommt infrage, allerdings können nicht für jede Patientin und jeden Patienten geeignete Spenderzellen gefunden werden

Dossier - 01.04.2013

Retroviren Vom Krankheitserreger zum Therapiehelfer

Viren sind infektiöse Partikel die nicht zur selbstständigen Vermehrung fähig sind und keinen eigenen Stoffwechsel haben. Die Familie der Retroviren tritt vor allem mit ihrem berüchtigsten Vertreter in Erscheinung dem humanen Immundefizienz-Virus HIV das unbehandelt früher oder später zu AIDS führt. Doch Retroviren sind für die Forschung nicht nur wegen ihrer Bekämpfung als Erreger von Interesse.

Dass Kinder mit einer genetisch bedingten und angeborenen Schwerhörigkeit oder Taubheit ohne Hörimplantat hören können ist für viele Betroffene ein Stück näher gerückt. An der Klinik für Hals-, Nasen- und Ohrenheilkunde des Universitätsklinikums Tübingen wurde im Rahmen einer klinischen Studie die in Deutschland erste gentherapeutische Behandlung eines Kindes durchgeführt, welches aufgrund einer Veränderung im Otoferlin-Gen nicht hören kann.

Die metachromatische Leukodystrophie (MLD) ist eine Stoffwechselerkrankung. Durch ein defektes Enzym, sammeln sich bestimmte Fette, sogenannte Sulfatide, im Gehirn. Nervenzellen und die weiße Substanz des Gehirns bauen sich ab, die Kinder versterben früh. Mit dem ersten Neugeborenen-Screening zeigen die Forschende der Universitätsklinik für Kinder- und Jugendmedizin Tübingen, dass eine rechtzeitige Diagnose bei Neugeborenen möglich ist.

Dossier - 16.12.2021

Arzneimittel für neuartige Therapien: Gen- und Zelltherapeutika

Mit den neuartigen Gen- und Zelltherapien sind hohe Erwartungen bei der Behandlung unheilbarer und erblich bedingter Krankheiten verbunden. Die Erfolge sind bisher jedoch begrenzt – abgesehen von den seit langem etablierten Knochenmarkstransplantationen mit blutbildenden Stammzellen zur Behandlung von Blutkrebs. Doch haben sich zuletzt die CAR-T-Zelltherapien zu einem großen Hoffnungsträger in der Krebsbehandlung entwickelt.

Zentrum für Gen- und Zelltherapie am Universitätsklinikum Heidelberg gegründet. Verfahren wirksamer und sicherer machen sowie neue Methoden in die klinische Anwendung bringen. Verbesserung der Versorgungsstrukturen.

Kinderärzte und Neurochirurgen am Universitätsklinikum Heidelberg führten die deutschlandweit erste gentherapeutische Behandlung für die angeborene Stoffwechselstörung L-Aminosäure-Decarboxylase (AADC)-Mangel durch. Eine Zulassung wird dieses Jahr erwartet. Netzwerk, Patientenregister und Studie unter Heidelberger Federführung soll Früherkennung, Diagnose, Therapie und Erforschung dieser seltenen Erkrankung verbessern.

Seltene Krankheiten sind schwer zu erforschen. Denn die meisten Ärzt*innen sehen in ihrem Berufsleben höchstens wenige Betroffene. Gleichzeitig stehen seltene Erkrankungen oft modellhaft für Prinzipien in der Medizin. Wie wichtig daher Fortschritte bei seltenen Erkrankungen sind, zeigen nun Wissenschaftler*innen der Medizinischen Fakultät der Universität Freiburg gemeinsam mit internationalen Kolleg*innen.

AaviGen GmbH: Hoffnung bei Herzinsuffizienz - 14.07.2022

Gentherapie für geschwächte Herzen

Ein schwaches Herz beim Hausarzt mit einer einmaligen intravenösen Injektion therapieren: Was sich fast zu schön anhört, um wahr zu sein, ist tatsächlich bereits in der Entwicklung. Das Heidelberger Biotechunternehmen AaviGen arbeitet an einer auf Adeno-assoziierten Viren basierten Plattformtechnologie, mit deren Hilfe therapeutische Gene hochspezifisch in erkrankte Herzmuskelzellen gebracht werden können, um dort heilende Wirkung zu entfalten.

Rezension - 09.02.2023

5. Gentechnologiebericht – Kritische Begleitung einer Hochtechnologie

Seit 20 Jahren beobachten und begleiten Forschende die Entwicklung der Gentechnologie. Deren Bedeutung für die Gesellschaft zeigt sich in der Corona-Pandemie: dank gentechnischer Verfahren gelang die rasche Entwicklung von Impfstoffen. Der 5. Gentechnologiebericht vom Herbst 2021 liest sich damit auch wie eine Bestätigung der langjährigen Arbeit, aus der sich leicht ein Plädoyer für die Fortdauer des kritischen Langzeitmonitorings ableiten lässt.

Gentherapien werden bereits für die Behandlung angeborener Erkrankungen und in der Krebstherapie eingesetzt. Eine weitaus größere Zahl ähnlicher Therapien ist derzeit in der Entwicklung. Ob und wie präzise die dabei eingesetzten Genscheren ausschließlich am gewünschten Ort im Erbgut schneiden, konnte bislang nur unzureichend untersucht werden.

Bessere Zellfabriken für die Herstellung modernster Biotherapeutika: Das ist das Ziel zweier Forschungsprojekte der Hochschule Biberach (HBC). Forscher des Instituts für Angewandte Biotechnologie (IAB) befassen sich intensiv mit der Frage, wie Produktionszelllinien optimiert werden können, damit Patienten, die an schwerwiegenden Krankheiten wie beispielsweise Tumoren oder Alzheimer leiden, besser therapiert werden können.

Forscher*innen des Universitätsklinikums Freiburg entwickeln innovative Ansätze, um das Risiko schwerer Nebenwirkungen bei der CAR-T-Zelltherapie zu minimieren, und eröffnen damit neue Wege für sicherere Krebsbehandlungen.

Dossier - 10.11.2014

Zell- und Gentherapien Aus der Forschung in die Klinik

Während die Zelltherapie bei manchen Blutkrebsarten ein Standardverfahren geworden ist, befinden sich die meisten zelltherapeutischen und gentherapeutischen Ansätze zur Behandlung von Erb- und Stoffwechselkrankheiten, neurodegenerativen Erkrankungen oder Krebs noch in experimentellen Phasen oder frühen klinischen Studien. Erfolge lassen hoffen, dass Zell- und Gentherapien wichtige Beiträge zur Behandlung unheilbarer Krankheiten leisten werden.

BIOPRO Podcast Folge 12 - 20.01.2025

Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG) – Balanceakt zwischen Innovation, Kosteneffizienz und Versorgungssicherheit

In der aktuellen Podcast-Folge sprechen wir mit Gesundheitsökonom Prof. Dr. Jürgen Wasem von der Uni Duisburg-Essen über das Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG). Steigende Kosten, komplexe Verhandlungen, und die Einführung der EU-HTA-Verordnung ab 2025, rücken das AMNOG wieder in den Fokus. Wir werfen einen Blick auf die potentielle Herausforderung die Balance zwischen Innovation, Kosteneffizienz und Versorgungssicherheit zu wahren.

Freiburger Forscher*innen haben einen Weg gefunden, wie die Wirkung einer neuartigen CAR-T-Zell-Therapie bei Leukämie verstärkt und das Risiko eines Krebs-Rückfalls reduziert werden könnte.

Ein kleines Stückchen Nukleinsäure könnte der Schlüssel zum Erfolg sein: Mit seiner Hilfe ist es einem Tübinger Forschungsteam im Labor gelungen, einen Genfehler direkt in einer Nervenzelle zu reparieren. Das Molekül verhinderte, dass die Zellen ein fehlerhaftes Protein produzierten und dadurch Schaden nahmen und starben.

Mit seinen „Proof of Concept"-Grants unterstützt der Europäische Forschungsrat ERC Wissenschaftler dabei, das wirtschaftliche Potential ihrer Forschungsergebnisse weiterzuentwickeln. Nina Papavasiliou vom DKFZ erhält die begehrte Förderung nun schon zum zweiten Mal: Sie will die Entwicklung eines „molekularen Lieferdienstes" vorantreiben, der dafür sorgt, dass therapeutische Gene gezielt die richtige Adresse im Körper erreichen.

Wissenschaftler*innen des Universitätsklinikums Freiburg haben im Rahmen der britischen „Crack it“– Challenge eine Förderung von einer Million Pfund erhalten, umgerechnet rund 1,17 Millionen Euro. Das Team unter der Leitung von Prof. Dr. Toni Cathomen, Direktor des Instituts für Transfusionsmedizin und Gentherapie am Universitätsklinikum Freiburg, erforscht einen innovativen Ansatz in der Sicherheitsbeurteilung moderner Krebstherapien.

Fachbeitrag - 29.01.2019

Gezielte RNA-Editierung mit körpereigener Enzymaktivität

Mit der Entwicklung der CRISPR/Cas-Methode zur gezielten Veränderung des Erbguts eröffneten sich ganz neue Möglichkeiten für Forschung und Gentherapie. Allerdings ist eine Behandlung mit der Genschere nicht ganz ohne Risiko, da eventuell auftretende Fehler für immer im Erbgut gespeichert werden. Tübinger Wissenschaftler haben eine alternative Methode entwickelt, bei der der Eingriff auf RNA-Ebene mit Hilfe körpereigener Enzyme erfolgt und damit…

Die mit der Genschere CRISPR assoziierte Nuklease Cas13b – ein Enzym, dass Nukleinsäuren abbaut – hat das Potenzial, künftig bei Erbkrankheiten eingesetzt zu werden, um unerwünschte Gene auszuschalten. Im Kampf gegen Infektionen wird diese Nuklease zudem als antivirales Mittel erforscht, da Cas13b gezielt in das Erbgut von Viren eingreifen und diese unschädlich machen kann.

Eine aktuelle Studie untersucht die Verträglichkeit und Wirksamkeit einer neuartigen Therapietechnik zur Behandlung der Progressiven Supranukleären Blickparese (PSP). Mit dem Ziel, das Fortschreiten dieser Erkrankung des Nervensystems zu verlangsamen, wird ein kurzes Stück Nukleinsäure in das Nervenwasser verabreicht. Sie soll in den betroffenen Hirnzellen dem krankheitsauslösenden Potein entgegenwirken.

Die neue „Nationale Strategie für Gen- und Zelltherapien“ wird morgen vom Berlin Institute of Health (BIH) der Bundesforschungsministerin Bettina Stark-Watzinger übergeben. Die Strategie wurde, vom BIH koordiniert, von zahlreichen Expertinnen und Experten aus Wissenschaft, Industrie und Gesundheitswesen erarbeitet. Dazu sagt vfa-Präsident Han Steutel: „Gen- und Zelltherapien gehören zu den fortschrittlichsten medizinischen Innovationen.

Das Universitätsklinikum Tübingen startet eine klinische Studie mit einer neuartigen Immuntherapie gegen aggressive Blutkrebserkrankungen. Zum ersten Mal kommt dabei eine weiterentwickelte CAR-T-Zelltherapie zum Einsatz, die in Tübingen selbst hergestellt wird – und zwar gezielt gegen zwei Angriffspunkte auf den Tumorzellen. Die bispezifischen CAR-T-Zellen könnten vor allem Menschen helfen, bei denen eine herkömmliche Behandlung versagt hat.